Speranze da un nuovo farmaco per la malattia di Huntington. Ptc Therapeutics ha annunciato oggi, 5 maggio, i risultati dello studio di Fase 2 ‘Pivot-HD’ sul farmaco Ptc518 in pazienti con malattia di Huntington in stadio 2 e stadio 3.
Risultati promettenti
“Lo studio ha raggiunto il suo obiettivo principale di riduzione dei livelli ematici della proteina huntingtina (Htt) alla 12esima settimana con sicurezza e tollerabilità favorevoli”, riporta l’azienda in una nota. “Inoltre, i dati a 12 mesi sui pazienti in stadio 2 sono coerenti con la riduzione dose-dipendente della proteina Htt precedentemente riportata e con i trend dose-dipendenti su tutte le scale cliniche”, continua l’azienda.
“I risultati dello studio ‘Pivor-HD’ confermano che Ptc518 riduce i livelli di proteina huntingtina e mostra segnali precoci di beneficio clinico con un profilo di sicurezza favorevole”, ha affermato Matthew B. Klein, amministratore delegato di Ptc Therapeutics.
Cos’è la malattia di Huntington
“La malattia di Huntington è una patologia rara, di tipo ereditario e degenerativo, che causa movimenti continui e scoordinati, disturbi cognitivi e del comportamento, il cui esordio avviene intorno ai 40-50 anni. La trasmissione della malattia è ereditaria. Attualmente – sottolinea l’Osservatorio malattie rare (Omar) – ha una prevalenza di circa 3-7 casi per 100mila abitanti di discendenza europea occidentale. In Italia, si stima che la malattia interessi circa 6-7.000 persone, mentre gli individui attualmente a rischio di ammalarsi sarebbero 30-40.000″. Attualmente non esiste una cura per questa patologia rara.
